Z czteroletniej kontroli społecznej decyzji refundacyjnych Ministra Zdrowia i uzyskanych 118 pozytywnych decyzji o objęciu leków refundacją wynika, że w żadnej z tych decyzji nie było merytorycznego uzasadnienia. Fundamentalnie wpływa to na brak przejrzystości tych decyzji – cóż bowiem z tego, że choćby i wszystkie dokumenty wytworzone w danym postępowaniu zostaną upublicznione, jeżeli jego zwieńczenie – decyzja – jest całkowicie pozbawione merytorycznego uzasadnienia i funkcjonuje na zasadzie „Tak, bo tak”? Fundacja dla Przejrzystości i Przewidywalności Decyzji Administracyjnych kilkukrotnie bezskutecznie apelowała do Ministra Zdrowia o zmianę tej praktyki. Czas podjąć kolejne kroki. 

O tym, że nie wszystkie leki są tak samo skuteczne i bezpieczne, mówił publicznie 7 sierpnia 2020 r. Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia odpowiedzialny za leki, ale było to w trakcie specjalistycznej debaty portalu mzdrowie i nie zostało zacytowane przez media głównego nurtu. Pan minister podzielił leki na „naprawdę skuteczne” i „niby skuteczne”. Powiedział: „Jeśli widzimy, że leki są naprawdę skuteczne, to powinny być szybko refundowane.” Równocześnie zwrócił uwagę, że „zdarza się jednak i tak, że niby skuteczny lek po kilku latach jest wycofywany – dlatego czasami warto poczekać z decyzją i przeprowadzić bardzo dokładną analizę”.

Skoro rozstrzygnięcie czy lek jest skuteczny naprawdę czy tylko na niby, wymaga bardzo dokładnej analizy i ma takie kluczowe znaczenie dla decyzji ministra o objęciu tego leku refundacją, to ta decyzja będzie zapewne bardzo wnikliwie merytorycznie uzasadniona, aby odzwierciedlić ogromny wysiłek analityczny ministra i innych urzędników naszego państwa, czyż nie?

Otóż nie. W każdej ze 118 pozytywnych decyzji o objęciu refundacją, do których dotarła Fundacja dla Przejrzystości i Przewidywalności Decyzji Administracyjnych w ciągu ostatnich 4 lat i które sukcesywnie publikuje w DecyBazie pod adresem https://www.dlaprzejrzystosci.pl/decybaza/, urzędnicy Ministerstwa Zdrowia wpisali takie uzasadnienie merytoryczne:

Czy to jest zgodne z prawem i zdrowym rozsądkiem? Fundacja uważa, że nie i wzywa Ministra Zdrowia do zmiany tej praktyki. Na najświeższy apel w formie listu otwartego Fundacja otrzymała odpowiedź, w której Minister Zdrowia wręcz zachęca do skierowania sprawy do sądu administracyjnego. Powstaje pytanie jak to zrobić, skoro Fundacja nie jest stroną postępowań refundacyjnych, w których wydano te decyzje pozbawione merytorycznych uzasadnień. 

Wróćmy do wypowiedzi ministra zacytowanej na początku. Odnosi się ona do tzw. leków innowacyjnych. Te leki są objęte ochroną patentową, która powoduje, że przez określony czas (w praktyce kilkunastoletni) inne firmy nie mogą produkować ich kopii zawierających te same substancje czynne (czyli leków generycznych). Producenci leków innowacyjnych otrzymują więc monopol na ich wytwarzanie i sprzedaż, co uzasadnia się tym, że muszą mieć możliwość odrobić nakłady, jakie ponieśli na ich odkrycie i przebadanie.

Takim innowacyjnym lekiem objętym gwarantowanym monopolem na świecie jest np. Spinraza, która zawiera substancję czynną nusinersen, stosowaną w rzadkiej chorobie genetycznej zwanej rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA, ang. spinal muscular atrophy). Spinraza została zarejestrowana w Unii Europejskiej 30 maja 2017 r., a od 1 stycznia 2019 r. objęta refundacją w Polsce.

Jak wyglądają te „bardzo dokładne analizy”?

Jeżeli firma farmaceutyczna chce mieć swój nowy lek innowacyjny włączony do finansowania ze środków publicznych, czyli objęty refundacją, musi złożyć wniosek z szeregiem analiz:

1. Analiza problemu decyzyjnego, która szczegółowo przedstawia kontekst kliniczny i epidemiologiczny danego schorzenia oraz podstawowe informacje o leku;
2. Analiza kliniczna, która daje odpowiedź na pytanie, jakie efekty daje lek w badaniach klinicznych i jakie działania niepożądane tym efektom towarzyszą;
3. Analiza ekonomiczna, która odpowiada na pytanie, ile kosztuje uzyskanie jednostki efektu zdrowotnego (np. dodatkowego roku życia) w porównaniu z sytuacją, gdy lek nie jest finansowany ze środków publicznych;
4. Analiza wpływu na budżet, czyli ile dodatkowych środków trzeba będzie przeznaczyć na finansowanie tego leku we wnioskowanych wskazaniach;
5. Analiza racjonalizacyjna, w której wnioskodawca wskazuje, na czym w refundacji Minister Zdrowia może oszczędzić, żeby te dodatkowe środki wyliczone w analizie wpływu na budżet uzyskać.

Taki zestaw analiz zwany raportem oceny technologii medycznej (raportem HTA) przygotowują firmy analityczno-doradcze na zlecenie wnioskodawców, a budżet na ich przygotowanie wynosi często grubo ponad 100 tys. złotych.

Rola Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji

Co dzieje się dalej ze złożonym wnioskiem o objęcie refundacją leku innowacyjnego? Po weryfikacji formalnej trafia do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, której analitycy sprawdzają wiarygodność analiz oraz przygotowują tzw. analizę weryfikacyjną. Zgodnie z rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 18 grudnia 2013 r. (Dz.U. z 2014 r., poz. 4) za jej przeprowadzenie firma farmaceutyczna, która złożyła wniosek, płaci Agencji 101 574 zł. W przypadku leku Spinraza analiza weryfikacyjna ma 137 stron i jest dostępna na stronie Agencji. 

Na przygotowanie analiz weryfikacyjnych Agencja ma 60 dni. W tym czasie analitycy muszą również zdążyć przedstawić wyniki weryfikacji Radzie Przejrzystości, aby ta grupa ekspertów powołanych przez Ministra Zdrowia mogła zająć stanowisko w sprawie refundacji leku, które prezes Agencji uwzględnia w swojej rekomendacji. Wszystkie wytworzone przez Agencję dokumenty są przesyłane do Ministerstwa Zdrowia. 

Stanowisko Rady Przejrzystości w sprawie finansowania leku Spinraza ze środków publicznych ma ponad 5 stron merytorycznego uzasadnienia, a w rekomendacji prezesa Agencji jest aż 21 stron uzasadnienia i merytorycznych argumentów!

Nie wiemy, ile firma farmaceutyczna Biogen zapłaciła polskiemu wykonawcy za przygotowanie zestawu analiz do wniosku o objęcie refundacją leku Spinraza, ale są one opublikowane na stronie Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dzięki programowi „Pełna Przejrzystość”, zainicjowanemu przez piszącego te słowa, kiedy był zastępcą dyrektora Agencji ds. Ocen Technologii Medycznych i Współpracy Międzynarodowej. 

Nie będziemy wchodzić w szczegóły merytoryczne analiz, niech wyobrażenie o ich szczegółowości da liczba stron: analiza problemu decyzyjnego 75 stron, analiza kliniczna 232 strony, analiza ekonomiczna 173 strony, analiza wpływu na budżet 65 stron, analiza racjonalizacyjna 28 stron. To razem ponad pół tysiąca stron szczegółowych merytorycznych informacji, które są nazywane dowodami naukowymi (ang. Evidence), a cały proces podejmowania w ten sposób decyzji określa się jako Evidence-Based, czyli oparty na dowodach naukowych.

Do akcji wkraczają Komisja Ekonomiczna i Minister Zdrowia

Po rekomendacji prezesa Agencji rozpoczynają się negocjacje wnioskodawcy z Komisją Ekonomiczną, które kończą się uchwałą. 

W przypadku Spinrazy uchwała Komisji z 18.12.2018 r. została poprzedzona odręczną adnotacją na piśmie firmy Biogen sporządzoną przez ówczesnego Ministra Zdrowia, Łukasza Szumowskiego „Proszę o refundację w poniższych założeniach. 17.12.2018”. 

Jak wygląda uzasadnienie negatywnej uchwały Komisji Ekonomicznej w sprawie finansowania Spinrazy? Ma półtorej linijki, ale… zostało utajnione – każdy może zapoznać się z tym dokumentem na stronie Fundacji.

Skąd wiadomo, że uchwała była negatywna, skoro w nieutajnionej części uchwały nie ma o tym ani słowa? Z kalendarium przedstawionego w uzasadnieniu decyzji pozytywnej o objęciu refundacją leku Spinraza:

Jeśli oferta została uznana za nieodpowiednią, to uchwała musiała być negatywna.

A jak wygląda uzasadnienie objęcia refundacją leku pomimo negatywnej uchwały Komisji Ekonomicznej? Zupełnie tak samo jak w 117 innych decyzjach pozytywnych o objęciu refundacją, do których dotarła Fundacja:

Dlaczego przykład obejmowania refundacją leku Spinraza jest szczególnie ważny? To do maja 2019 r. najdroższy lek na świecie. Oficjalna cena producenta za jedną fiolkę 5 ml w Polsce wynosi 325 080,00 zł brutto. W ramach refundacji w Polsce jest od tej ceny rabat (nazywany instrumentem dzielenia ryzyka), opisany w załączniku nr 2 do decyzji. Niestety pozostaje on tajny, a we wszystkich udostępnianych decyzjach urzędnicy Ministerstwa Zdrowia zakreślają go w całości łącznie z informacją, że w ogóle został ustalony. Robią tak uznając żądanie firm farmaceutycznych, które twierdzą, że jest to tajemnica przedsiębiorstwa. Ale nawet przy tym tajnym rabacie na leczenie za pomocą tego leku wydaliśmy w 2019 r. 60 mln zł publicznych środków w ramach NFZ, a do sierpnia 2020 r. prawie 130 mln zł. 

Wy też uważacie, że wydawanie setek milionów złotych publicznych pieniędzy powinno być dobrze merytorycznie uzasadnione? To jest nas więcej. 

Darowanemu koniowi…

Ktoś mógłby powiedzieć: a po co jakieś merytoryczne uzasadnianie? Przecież chorzy dostają bezpłatnie lek, którego potrzebują i który im prawdopodobnie bardzo pomaga. 

To prawda, ale leków w swoich chorobach rzadkich nie dostaje bezpłatnie tysiące innych pacjentów. Polska refunduje 1 na 5 leków w chorobach rzadkich zarejestrowanych w Europie. Niektórzy mali pacjenci wraz z całymi rodzinami emigrują „za lekiem” do krajów, gdzie dany lek jest dostępny. Tak dzieje się w ultrarzadkiej chorobie neurodegeneracyjnej o szybkim przebiegu – ceroidolipofuscynozie neuronalnej typu 2 (CLN2), zwanej potocznie demencją dziecięcą.

Jeśli nie ma uzasadnień decyzji pozytywnych, to nie ma możliwości obiektywnego stwierdzenia, dlaczego jedne leki są obejmowane refundacją, a inne nie. A w art. 12 ustawy o refundacji leków, tym samym, którego fragment urzędnicy kopiują i wklejają jako erzac merytorycznego uzasadnienia, jest podane 13 kryteriów obejmowania leków refundacją:

Nie ujmując nic powadze tej sytuacji systemowego braku merytorycznych uzasadnień decyzji na setki milionów złotych Fundacja określa ją medycznie brzmiącym terminem decyzjoza bezuzasadnieniowa. Na szczęście jest na to lek, skuteczny, bezpieczny i zupełnie niedrogi, bo cały system podejmowania decyzji od kilku lat jest do przyjęcia tego leku w pełni przygotowany: wystarczy decyzja, aby wreszcie realizować obowiązki wynikające z ustawy o refundacji leków i kodeksu postępowania administracyjnego. 

Dołącz do walki o merytoryczne uzasadnienia decyzji na setki milionów złotych! Jeśli też uważasz, że #PustaKartka to nie jest merytoryczne uzasadnienie a #DobraAdministracja powinna merytorycznie uzasadniać, wejdź na stronę https://www.dlaprzejrzystosci.pl/pusta-kartka/.

Bo #DobraAdministracja potrafi merytorycznie uzasadniać.

Norbert Wilk

Źródła:

1. Debata portalu mzdrowie nt. raportu „Rozwój terapii lekowych w leczeniu chorych na nowotwory. Nowości. Innowacje. Przełomy” https://www.mzdrowie.pl/leki/jesli-widzimy-ze-leki-sa-naprawde-skuteczne-to-powinny-byc-szybko-refundowane/
2. Baza Decyzji Administracyjnych DecyBaza, kategoria objęcie refundacją leku oryginalnego bez uzasadnienia merytorycznego https://www.dlaprzejrzystosci.pl/docs-category/obj-ref-leku-oryg-bez-uzas/
3. List otwarty Fundacji i odpowiedź Ministra Zdrowia https://www.dlaprzejrzystosci.pl/minister-zacheca-fundacje-do-skierowania-braku-merytorycznych-uzasadnien-decyzji-refundacyjnych-do-sadu-administracyjnego/
4. Analizy złożone przez wnioskodawcę do wniosku o objęcie refundacją leku Spinraza https://bipold.aotm.gov.pl/index.php/zlecenia-mz-2017/855-materialy-2017/5280-191-2017-zlc
5. Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 18 grudnia 2013 r. w sprawie sposobu i procedur przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych oraz wysokości opłaty za tę analizę (Dz.U. z 2014 r., poz. 4)
6. Analiza weryfikacyjna dotycząca objęcia refundacją leku Spinraza https://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/zlecenia_mz/2017/191/AWA/191_AWA_4331_12_2017_Spinraza_2018.02.08.pdf
7. Pismo firmy Biogen z odręczną adnotacją Ministra Zdrowia https://www.dlaprzejrzystosci.pl/docs/pismo-firmy-biogen-z-odreczna-prosba-ministra-zdrowia-o-refundacje-w-ponizszych-zalozeniach/
8. Uchwała Komisji Ekonomicznej w sprawie objęcia refundacją leku Spinraza https://www.dlaprzejrzystosci.pl/docs/uchwala-negatywna-komisji-ekonomicznej-o-objeciu-refundacja-najdrozszego-wowczas-leku-na-swiecie-spinraza-ean-5713219500975-firmy-biogen-w-rdzeniowym-zaniku-miesni-sma/
9. Decyzja Ministra Zdrowia o objęciu refundacją leku Spinraza https://www.dlaprzejrzystosci.pl/docs/decyzja-pozytywna-o-objeciu-refundacja-najdrozszego-wowczas-leku-na-swiecie-spinraza-ean-5713219500975-firmy-biogen-w-rdzeniowym-zaniku-miesni-sma/

Norbert Wilk – współzałożyciel i prezes Fundacji dla Przejrzystości i Przewidywalności Decyzji Administracyjnych, prezes i główny konsultant firmy analityczno-doradczej Lupus Consultus, były zastępca dyrektora ds. Ocen Technologii Medycznych i Współpracy Międzynarodowej Agencji Oceny Technologii Medycznych (obecna nazwa Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji), uczestnik Szkoły Liderów Strażniczych oraz I edycji Ligi NGOs.